“AI（人工智能）制藥最大的優(yōu)勢是快，因為它加速了‘發(fā)現(xiàn)—驗證—重新優(yōu)化’的循環(huán)。”微芯生物研發(fā)總監(jiān)潘德思在接受采訪時如是說。

近期，AI制藥因頻繁的項目合作和投融資事件受到市場關(guān)注。證券時報記者從業(yè)內(nèi)了解到，隨著AI加速向醫(yī)藥行業(yè)滲透，創(chuàng)新藥研發(fā)迎來里程碑式進(jìn)步，AI制藥的成果多點開花。與此同時，AI制藥面臨著商業(yè)化困境，解決還需時日。

AI制藥領(lǐng)域大單頻現(xiàn)

近期，AI制藥領(lǐng)域的大額訂單頻現(xiàn)。6月11日，諾和諾德與AI制藥公司Deep Apple Therapeutics達(dá)成8.12億美元合作；6月12日，禮來與Juvena Therapeutics（美國AI制藥公司）簽署超過6.5億美元的協(xié)議；6月13日，阿斯利康（AZ）與石藥集團達(dá)成最高達(dá)53億美元合作，利用石藥集團的AI藥物發(fā)現(xiàn)平臺開發(fā)小分子候選藥物。6月23日，國內(nèi)AI制藥龍頭企業(yè)晶泰控股與DoveTree LLC（美國醫(yī)藥界的傳奇創(chuàng)業(yè)者及投資人Gregory Verdine所設(shè)立的公司）簽署數(shù)十億美元管線授權(quán)合作意向書；同日，AI制藥公司Formation Bio宣布其子公司已將口服雙重JAK/SYK抑制劑gusacitinib授權(quán)給賽諾菲（Sanofi），合作金額最高達(dá)5.45億歐元。短短不到一個月時間，近百億美元流向AI制藥行業(yè)，引發(fā)行業(yè)震動。

楊霞/制表 圖蟲創(chuàng)意/供圖

與國際合作熱潮相呼應(yīng)的是，國內(nèi)藥企間的合作也在加速。今年5月，翰宇藥業(yè)與碳云智肽簽署協(xié)議，計劃聯(lián)合開發(fā)多肽創(chuàng)新藥物，碳云智肽利用人工智能聯(lián)合多肽芯片篩選技術(shù)，成功篩選出GLP-1R/GIPR/GCGR三重激動劑，作為最終的臨床前候選化合物。

國內(nèi)AI制藥起步較晚，但近年來發(fā)展迅速。以近期達(dá)成的高額合作訂單為例，一方面體現(xiàn)出AI制藥商業(yè)化應(yīng)用獲得市場認(rèn)可，跨國藥企愿意花費真金白銀投入；另一方面也體現(xiàn)了國內(nèi)藥企在AI制藥領(lǐng)域的突破性進(jìn)展，尤其是以石藥集團為代表的傳統(tǒng)藥企在AI制藥技術(shù)平臺方面的領(lǐng)先優(yōu)勢。

關(guān)于AI制藥的價值，皓元醫(yī)藥董事長兼總經(jīng)理鄭保富博士在接受采訪時表示，AI通過靶點發(fā)現(xiàn)、分子設(shè)計、臨床試驗優(yōu)化等全鏈條賦能，直擊傳統(tǒng)新藥研發(fā)面臨的周期長、投入大、成功率低的痛點，其技術(shù)價值得到廣泛認(rèn)可，并已跨過“講概念”的初期階段進(jìn)入技術(shù)驗證期。

“傳統(tǒng)藥物研發(fā)是一個設(shè)計—測試——優(yōu)化的試錯流程，AI技術(shù)大幅縮短了試錯周期，提升了效率，這是一個方面?！迸说滤荚诮邮懿稍L時表示。

潘德思進(jìn)一步談道，人工智能融合了人類智慧，其能力肯定強于個體，錯誤率略低于人類。AI不僅加速藥物研發(fā)的試錯過程，還可能提升每一輪循環(huán)的成功率，從而疊加提高整體成功率。目前，微芯生物在新藥早期研發(fā)階段，即從設(shè)想到發(fā)現(xiàn)臨床前候選分子這一環(huán)節(jié)，部分項目通過AI技術(shù)縮短了研發(fā)時間，實現(xiàn)提速。

行業(yè)投融資活躍

AI制藥曾在2023年受到資本熱捧。在資本加持下，AI制藥經(jīng)過幾年迭代和發(fā)展后，逐步從概念階段走入技術(shù)驗證階段，典型特征是臨床研究的成功率開始提升。根據(jù)波士頓咨詢2024年發(fā)布的研究，AI生成的藥物分子在I期臨床試驗中，成功率高達(dá)80%—90%，高于50%的歷史平均水平。這一效率轉(zhuǎn)變的核心在于AI對藥物研發(fā)全流程的滲透。

新藥研發(fā)是燒錢的項目，尤其是AI制藥從技術(shù)到人才都需要高額投入，離不開資本市場的資金支持。隨著行業(yè)積極成果逐步涌現(xiàn)，AI制藥再次獲得市場資金高度青睞。據(jù)醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)，2024年AI制藥賽道融資事件超100起，融資總金額近55億美元，較2023年增長約50%。

國內(nèi)融資略顯弱勢，2024年前三季度19家AI制藥公司完成融資，其中披露融資額的14家企業(yè)總?cè)谫Y額約2.63億美元，僅相當(dāng)于海外單筆大型融資的1/4。

2025年這一情況得到好轉(zhuǎn)，英矽智能宣布完成約1.23億美元的E輪融資，超額完成既定目標(biāo)。這一融資事件不僅為英矽智能的發(fā)展注入了強大動力，也為整個AI制藥賽道帶來了新的活力與啟示。

英矽智能的AI藥物研發(fā)進(jìn)度較快，其研發(fā)的Rentosertib（用于治療特發(fā)性肺纖維化的候選藥物）是全球第一個由AI主導(dǎo)發(fā)現(xiàn)的藥物進(jìn)入并完成Ⅱ期臨床試驗，也是目前進(jìn)展最快的AI藥物。6月3日，英矽智能發(fā)布了該藥物在Ⅱa期臨床試驗的積極成果，成為AI制藥領(lǐng)域的里程碑事件。

對于本輪融資回暖情況，正大天晴藥業(yè)集團總裁助理、數(shù)字創(chuàng)新中心負(fù)責(zé)人曹奮澤認(rèn)為，資本市場方面更趨理性，不再聚焦單點算法能力，而更關(guān)注平臺化能力、數(shù)據(jù)閉環(huán)與真實藥物開發(fā)流程的深度融合。具有跨模態(tài)建模能力、管線孵化能力和與監(jiān)管深度協(xié)同能力的企業(yè)，將更具長期競爭力。

行業(yè)發(fā)展按下加速鍵

近年，AI制藥市場規(guī)?？焖贁U張。根據(jù)頭豹研究院數(shù)據(jù)，2019—2024年中國AI制藥市場規(guī)模由0.7億元增加至7.3億元，年復(fù)合增速達(dá)47.8%。預(yù)計2025—2028年，市場規(guī)模將由12.1億元增加至58.6億元，年復(fù)合增速達(dá)68.3%。

從相關(guān)企業(yè)的發(fā)展現(xiàn)狀看，AI技術(shù)正加速滲透到醫(yī)藥制造的全鏈條，并展現(xiàn)出積極的進(jìn)展。例如正大天晴聚焦“平臺化、系統(tǒng)化、可落地”的建設(shè)目標(biāo)，搭建了從分子設(shè)計到臨床開發(fā)、從安全評估到合規(guī)管理的AI制藥核心平臺，形成了貫穿研發(fā)全流程的智能化體系。皓元醫(yī)藥構(gòu)建了多個兼具新穎性、多樣性、潛在成藥性的獨特化合物庫，依托生成式AI技術(shù)，縮短研發(fā)周期，助力新穎產(chǎn)品的設(shè)計以及新合成方法的開發(fā)，全面覆蓋生物醫(yī)藥領(lǐng)域的小分子化合物應(yīng)用場景。

石藥集團AI高效藥物發(fā)現(xiàn)平臺能夠全流程賦能創(chuàng)新藥物的發(fā)現(xiàn)，使新藥早期發(fā)現(xiàn)時間直接縮短超30%，研發(fā)成本降低近一半，候選化合物篩選準(zhǔn)確率提高了近3倍。目前已實現(xiàn)3項對外授權(quán)。

AI制藥的各個細(xì)分環(huán)節(jié)也呈現(xiàn)出積極的進(jìn)展。在靶點發(fā)現(xiàn)環(huán)節(jié)，英矽智能已完成TNIK抑制劑的靶點發(fā)現(xiàn)?；衔锇l(fā)現(xiàn)環(huán)節(jié)，藥明康德自主研發(fā)的AI平臺，將化合物設(shè)計周期縮短了60%以上。臨床試驗環(huán)節(jié)，AI技術(shù)用于患者招募、試驗設(shè)計及結(jié)果輸出，康龍化成通過控股海心智惠，利用AI優(yōu)化患者招募與數(shù)據(jù)監(jiān)測，大幅提升臨床試驗效率。

隨著AI技術(shù)的快速滲透，業(yè)內(nèi)專家預(yù)言：“五年后你將無法在沒有AI的情況下設(shè)計出一種藥物?！迸说滤急硎菊J(rèn)同這一觀點，醫(yī)藥行業(yè)競爭激烈， AI技術(shù)應(yīng)用早期分子發(fā)現(xiàn)過程已展現(xiàn)出速度優(yōu)勢，將來若擴展至各個環(huán)節(jié)，將進(jìn)一步提升研發(fā)效率，行業(yè)提速趨勢不可逆轉(zhuǎn)，藥企若不應(yīng)用AI技術(shù)，在激烈競爭環(huán)境中將可能面臨淘汰危機。

商業(yè)化困境待解

AI制藥領(lǐng)域正經(jīng)歷著前所未有的變革與發(fā)展，但也面臨多重挑戰(zhàn)。首先是困擾已久的盈利難題，以英矽智能、晶泰科技為代表的AI藥企至今未走出虧損的困境。

晶泰科技2024年實現(xiàn)營收2.66億元，同比增長52.8%；經(jīng)調(diào)整凈虧損4.57億元，同比收窄12.5%。英矽智能招股書顯示，2024年實現(xiàn)營收6.14億元，同比增長63.49%；凈利潤虧損縮窄到1.2億元。不少AI制藥企業(yè)雖然保持了營收的高速增長，但仍未實現(xiàn)盈利。

其次，目前AI藥物尚未實現(xiàn)上市銷售，其商業(yè)價值仍待確認(rèn)。AI制藥發(fā)展至今，行業(yè)翹首以盼的奇點仍未出現(xiàn)，即商業(yè)化能力仍受到市場質(zhì)疑，目前研發(fā)進(jìn)展較快的AI藥物還處在臨床Ⅱ期階段。

關(guān)于AI制藥的商業(yè)化困境，潘德思認(rèn)為，AI制藥推進(jìn)至臨床Ⅱ期概念驗證，是對技術(shù)的重大肯定。盡管AI制藥目前尚處在早期階段，但已縮短了藥物開發(fā)的時間。不過，臨床試驗階段時間較長，有固定的規(guī)律，需要長時間驗證安全性和療效。目前AI對該階段的助力尚未完全顯現(xiàn)，現(xiàn)階段無法要求AI加速藥物研發(fā)的全流程。

此外，AI制藥的數(shù)據(jù)瓶頸也是困擾行業(yè)的重要問題。鄭保富認(rèn)為，AI制藥的核心在于數(shù)據(jù)、算力與算法，其中高質(zhì)量數(shù)據(jù)是當(dāng)前主要瓶頸。曹奮澤表示，高質(zhì)量訓(xùn)練數(shù)據(jù)的缺乏，受限于數(shù)據(jù)獲取成本、隱私合規(guī)要求與共享機制薄弱，尤其在罕見病或新靶點研究中尤為突出。同時，數(shù)據(jù)本身常伴隨信息缺失、錯誤與偏差，負(fù)面結(jié)果記錄不全也妨礙AI模型對疾病—靶點—療效的全面學(xué)習(xí)。

針對這些問題，皓元醫(yī)藥的答案是融合自有高價值數(shù)據(jù)與廣泛合作資源，構(gòu)建獨特數(shù)據(jù)護城河，為AI算法提供堅實訓(xùn)練基礎(chǔ)。

曹奮澤表示，未來發(fā)展應(yīng)聚焦三方面突破數(shù)據(jù)瓶頸：加快推進(jìn)數(shù)據(jù)共享、標(biāo)準(zhǔn)制定與稀疏數(shù)據(jù)建模算法，強化多模態(tài)融合以提升模型泛化能力與生物系統(tǒng)理解；探索將物理規(guī)律嵌入AI模型，提高科學(xué)準(zhǔn)確性與數(shù)據(jù)依賴的魯棒性；發(fā)展具備合規(guī)追蹤與透明決策機制的可解釋AI工具，提升行業(yè)信任度。